
神経変性疾患にはアルツハイマー型認知症、パーキンソン病、ALSなどが挙げられますが、難治性疾患が多く根本的な治療法が確立していないものがほとんどです。
そのなかで現在一般的に行われている治療法は薬物療法になりますが、あくまで対処療法に過ぎず、病態の進行を少しでも遅らせるという目的のもので大きな効果は得られていません。
その他にも外科手術、電気磁気刺激など様々なアプローチで治療が行われていますが、どれも期待に応えられていないのが現状です。
しかし近年最新遺伝子治療が注目されはじめ、この分野において重要な不足したタンパク質をウイルスベクターに乗せて目的の細胞の場所へ運搬し発現させることで、様々な疾患の治癒が期待できると考えられるようになりました。
今まで根治が難しく、予後が不良だった多くの疾患の症状を劇的に改善させる可能性があり、実際に改善した例もあることから今後の神経変性疾患治療の希望の光になっています。